La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido, en un comunicado emitido el jueves, ha anunciado la aprobación de Casgevy. Este revolucionario medicamento, el primero en ser licenciado mediante la utilización de la herramienta de edición genética CRISPR, merecedora del Premio Nobel en 2020, ha sido aprobado para el tratamiento de pacientes con enfermedad de células falciformes y talasemia mayores de 12 años.
Hasta la fecha, los trasplantes de médula ósea, procedimientos sumamente arduos y acompañados de efectos secundarios desagradables, habían sido el único tratamiento de larga duración.
Europa y Estados Unidos se encuentran en la recta final para dar luz verde a la terapia CRISPR. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) cuenta con un plazo hasta el 8 de diciembre para emitir su veredicto. El pasado 31 de octubre, un comité asesor de la FDA determinó que el tratamiento es seguro para los pacientes.
AVANCE EN REINO UNIDO
Tanto la enfermedad de células falciformes como la talasemia son causadas por errores en los genes que producen la hemoglobina, proteína en los glóbulos rojos que transporta oxígeno.
En individuos con células falciformes, particularmente comunes entre personas de ascendencia africana o caribeña, una mutación genética hace que las células adquieran una forma de media luna, bloqueando el flujo sanguíneo y causando dolor extremo, daño a órganos, derrames cerebrales y otros problemas.
En aquellos con talasemia, la mutación genética puede causar anemia severa, requiriendo transfusiones de sangre cada pocas semanas, así como inyecciones y medicamentos de por vida. La talasemia afecta predominantemente a personas de ascendencia del sur y sureste asiático, así como del Medio Oriente.
Casgevy opera atacando el gen problemático en las células madre de la médula ósea del paciente para que el cuerpo pueda producir hemoglobina funcional. Los pacientes primero reciben quimioterapia, luego se extraen células madre de su médula ósea y se utilizan técnicas de edición genética en laboratorio para reparar el gen. Las células modificadas se infunden de nuevo en el paciente para un tratamiento permanente. Los pacientes deben ser hospitalizados al menos dos veces: una para la recolección de células madre y otra para recibir las células alteradas.
Casgevy es una creación conjunta de Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. y CRISPR Therapeutics.
UN TRATAMIENTO CARO
Millones de personas en todo el mundo, incluidas unas 100.000 en los Estados Unidos, padecen la enfermedad de células falciformes. Ocurre con mayor frecuencia entre personas de lugares donde la malaria es o fue común, como África e India, y también es más común en ciertos grupos étnicos, como personas de ascendencia africana, de Oriente Medio y de la India. Los científicos creen que ser portador del rasgo de células falciformes ayuda a proteger contra la malaria severa.
La decisión del regulador británico de autorizar la terapia génica para la enfermedad de células falciformes se basó en un estudio realizado en 29 pacientes, de los cuales 28 informaron no haber tenido problemas graves de dolor durante al menos un año después del tratamiento. En el estudio para la talasemia, 39 de 42 pacientes que recibieron la terapia no necesitaron una transfusión de glóbulos rojos durante al menos un año después.
El problema, sin embargo, es el coste. Los tratamientos de terapia génica pueden costar millones de dólares y los expertos han expresado preocupaciones previas de que podrían permanecer inaccesibles para las personas que más se beneficiarían de ellos.
Vertex Pharmaceuticals ha afirmado que aún no ha establecido un precio para el tratamiento en Gran Bretaña y está trabajando con las autoridades sanitarias para hacerlo: los medicamentos y tratamientos en Gran Bretaña deben ser recomendados por un organismo de vigilancia gubernamental antes de que estén disponibles gratuitamente para los pacientes en el sistema nacional de atención médica.
